Oxbryta: Aifa ed Ema ordinano il ritiro di tutti i lotti
Sospesa l'autorizzazione all'immissione in commercio nell'Unione europea per il farmaco utilizzato nella cura dell'anemia falciforme. I dati mostrerebbero il rischio di effetti avversi gravi
Il 7 ottobre 2024 è stata sospesa l’autorizzazione all’immissione in commercio nell’Unione europea del farmaco per l’anemia falciforme Oxbryta (voxelotor). A renderlo noto è l’Agenzia Italiana del Farmaco, che ha diffuso una nota concordata con l'Agenzia Europea dei Medicinali (Ema). Il farmaco è in commercio nell'Unione Europea dal 14 febbraio 2022. Quando si usa Oxbryta? Cos'è l'anemia falciforme? Risponde Aifa: «Oxbryta, che contiene il principio attivo voxelotor, è un medicinale usato per il trattamento dell'anemia emolitica (eccessiva distruzione dei globuli rossi) in pazienti di età pari o superiore a 12 anni affetti da anemia falciforme. Oxbryta può essere somministrato da solo o insieme a un altro medicinale per l’anemia falciforme chiamato idrossicarbamide. L’anemia falciforme è una malattia genetica in cui gli individui producono una forma anomala di emoglobina (la proteina nei globuli rossi che trasporta l'ossigeno). I globuli rossi diventano rigidi e appiccicosi, passando dalla forma a disco a quella a mezzaluna (simile a una falce)».
Perché viene sospesa l'autorizzazione del farmaco Oxbryta? Risponde Aifa: «La raccomandazione segue i dati di sicurezza emergenti da due studi basati su registri, che indicano che i pazienti hanno avuto una maggiore incidenza di crisi vaso-occlusive (VOC) durante il trattamento con Oxbryta rispetto alla fase precedente l’inizio della terapia». È stato registrato dunque, spiega Aifa, uno «uno squilibrio tra il numero di crisi vaso-occlusive osservate prima e dopo l’inizio del trattamento con voxelotor e gli eventi fatali documentati in pazienti trattati con voxelotor negli studi clinici». Che cosa succede adesso? La nota di Aifa ed Ema impone: «L’autorizzazione all’immissione in commercio di Oxbryta nell’Unione europea è sospesa come misura precauzionale mentre è in corso la revisione dei benefici e dei rischi di Oxbryta. Tutti i lotti di Oxbryta verranno ritirati dall'Unione Europea. L’uso di Oxbryta è stato interrotto dal titolare dell’autorizzazione all’immissione in commercio anche nelle sperimentazioni cliniche e nei programmi di accesso controllato al trattamento. Nessun nuovo paziente deve iniziare il trattamento con Oxbryta. I medici devono contattare i pazienti attualmente in terapia con Oxbryta per interrompere il trattamento e illustrare loro le opzioni terapeutiche alternative».
I medici sono chiamati a prestare particolare attenzione, chiede ancora Aifa: «I medici devono continuare a monitorare i pazienti per gli eventi avversi anche dopo l'interruzione del trattamento con Oxbryta e garantire un follow-up appropriato, dal momento che non è possibile escludere complicanze quando si interrompe il trattamento improvvisamente; tuttavia, non sono state stabilite né l’efficacia né la dose adeguata per una interruzione graduale». (Riproduzione riservata)
Per restare sintonizzato su “Notturno” clicca su “Iscriviti”. “Notturno” vive grazie ai lettori: se ti abboni sostieni il lavoro giornalistico della newsletter e ottieni l’accesso completo all’archivio. Riceverai inoltre, ogni settimana, un contenuto riservato agli abbonati. Puoi cancellare la tua iscrizione in qualsiasi momento cliccando su “Unsubscribe”.